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  随着分子生物学的飞速发展,一些新的分子生物学技术正在不断孕育和产生,RNA干扰(RNA interference,RNAi)技术成为此领域一个新的研究热点,独占分子生物学新技术的鳌头。

  RNAi是由双链 RNA(double-stranded RNA,dsRNA)分子在 mRNA 水平关闭相应基因的表达或使该基因沉默的过程,因此又被形象地称为基因敲除(knock-down)或基因沉默(gene silencing),是一种典型的转录后基因调控方法,又称转录后基因沉默(post-transcriptional gene silencing,PTGS)。

  最早有关RNAi的报道出现在1990年,由两个不同的研究小组同时报道了转基因植物中的RNA干扰现象,以后又在线虫、果蝇、斑马鱼和小鼠等几乎所有真核生物中观察到了RNA干扰现象。1999年,Hamilton和Baulcombe在发生RNA干扰的植物中检测到了长度为21-25个核苷酸的RNA片段,这些RNA片断被证明为RNA干扰所必需,称为小分子干扰RNA(siRNA)。双链siRNA与细胞源性的相关酶和蛋白质形成RNA诱导的沉默复合体(RNA-induced silencing complex, RISC),在RNA干扰过程中,双链siRNA中的正义链被排除出复合体,反义链指导RISC结合到靶mRNA的相应位点,然后由复合物中的核糖核酸酶III降解靶mRNA,从而关闭靶基因的表达。

  RNAi技术在功能基因组学领域掀起了一场真正的深刻革命,并将彻底改变这个领域的研究步伐。为此,《Science》杂志和美国科学促进会将RNAi技术评为2002年度最重大的十大科学成就之首,成为该年度最耀眼的明星,是生物医学领域近20年来,可与HGP相提并论的最重大成果之一。

  RNAi技术在制药领域的研究已经取得了很大进展,截止2008年,已有七项核酸干扰药物项目在美国进入临床试验,其中,有一项药物已经推入到第III期临床试验。所有的临床试验结果都表明,核酸干扰药物不仅安全、毒性低,而且临床治疗效果十分明显,极有可能成为一个可用于大规模药物开发的技术平台。RNAi技术的发展将为治疗肿瘤、艾滋病、肝炎、禽流感等多种威胁人畜健康的重大疾病开辟新的途径。

  RNAi技术是医药产业领域一项革命性的突破,它的出现已在欧美引起了小核酸干扰药物产业届的滚滚热潮,一些大型的跨国制药企业也推波助澜,一系列兼并、收购和投资等动作接踵而至,将数十亿资金倾注于核酸干扰这项极具潜力的新药开发技术领域。目前,应用该项技术进行靶向药物开发已成为欧美医药产业界的热点。

  中国的“首届小核酸技术与应用学术会议”于2008年 4 月 21-23 日在鹿城昆山成功举办,此次会议凝聚了高校与研究院所的科学家、企事业人员与海归创业人员等各界的精英人士以及即将踏入这一领域的莘莘学子。会议展示了中国在RNAi技术学术研究与产业化应用中的现状,在siRNA理论和技术研究、小核酸制药应用基础研究、小核酸制药的产业化等方面为大家提供了一个广泛和深层次交流的平台,大大推动了小核酸干扰药物开发产业在中国的迅速形成和快速发展。

  目前,在江苏省昆山市政府的大力支持下,以RNAi技术为主导的小核酸干扰药物产业化基地正在昆山建立。此基地极大限度地集中了中国在RNA干扰方面的专业技术、设备和人才等各方面优势资源,这必将加速我国小核酸技术的研究与产业化进程,尽快缩小与欧美在此领域的差距,并有望能在不远的将来赶超他们的水平。

 

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