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首个重磅RNA药物有望上市

百健完成nusinersen滚动新药申请,首个重磅RNA药物有望上市
 
9月26日,百健宣布完成在研新药nusinersen的滚动新药申请。该药物被开发用于脊髓性肌肉萎缩症,百健同时提交了优先审评的申请,如果被FDA授权,将会缩短NDA审评时限。
 
脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传病,是婴儿头号杀手,由于SMN1失活变异造成。人体还有一个序列极其相近的SMN2基因,但这个基因表达时缺失7号外显子,导致蛋白略短,很快被降解。Nusinersen和SMN2前mRNA结合,促进7号外显子编入mRNA中,因此产生功能类似SMN1的蛋白。Nusinersen由百健和Ionis合作开发,
 
今年8月份,Nusinersen在一个儿童脊髓性肌肉萎缩症的III期临床因中期分析显示达到试验一级终点而被提前终止。目前脊髓性肌肉萎缩症没有药物上市,根据分析师预测,Nusinersen峰值销售有望达到10-20亿美元,成为首个重磅RNA药物。
 
 
来源:医药魔方数据微信 / 无名
 
 
发布于: 2016-09-30 该文章已被阅读 198次
 
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